Europejska Agencja Leków (EMA) dała zielone światło dla leku lecanemab, a tym samym po raz pierwszy w UE dla terapii choroby Alzheimera, która celuje w podstawowe procesy chorobowe.

EMA zaleciła stosowanie nowego leku do leczenia łagodnych zaburzeń poznawczych (zaburzenia pamięci i myślenia) lub łagodnej demencji we wczesnym stadium choroby Alzheimera.

Dotychczasowe terapie tej choroby leczyły jedynie objawy, a nie procesy przyczynowe w mózgu. Jednak zalecenie EMA zawiera jedno ograniczenie: lek powinien być stosowany wyłącznie u pacjentów z chorobą Alzheimera, którzy mają tylko jedną kopię ApoE4, specyficznej formy genu zwiększającej ryzyko zachorowania na tę chorobę.

U tych pacjentów prawdopodobieństwo wystąpienia niektórych poważnych skutków ubocznych – obrzęku i krwawienia w mózgu – jest niższe niż u osób z dwiema kopiami ApoE4.

Drugie podejście 

Komisja Europejska, która formalnie odpowiada za dopuszczenie do obrotu leków, z reguły stosuje się do zaleceń EMA. Producentami lecanemabu są firmy farmaceutyczne Eisai z Japonii i Biogen zUSA. W lipcu 2024 roku EMA odrzuciła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie tego leku do obrotu ze względu na ryzyko poważnych skutków ubocznych. Producenci złożyli wniosek ponownie, opierając się na pogłębionych badaniach.  

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA doszedł teraz do wniosku, że ponowne badania wykazały, iż korzyści ze stosowania nowego leku w spowalnianiu postępów choroby przewyższają ryzyko wystąpienia skutków ubocznych. W przypadku pierwszych badań nie uwzględniano bowiem analiz podgrup, biorąc tylko pod uwagę ogół pacjentów. W pogłębionych badaniach okazało się właśnie, że działania niepożądane występowały rzadziej w podgrupie u pacjentów z tylko jedną kopią ApoE4 lub bez niej.

Główną miarą skuteczności leku było tempo zmian objawów funkcji poznawczych po 18 miesiącach terapii. Zmiany te mierzono za pomocą tzw. skali oceny demencji (CDR-SB). Skala ta obejmuje zakres od 0 do 18, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.

Po 18 miesiącach pacjenci leczeni lecanemabem wykazywali nieco niższy średni wzrost wyniku (1,22 w porównaniu z 1,75 u osób nieleczonych). Wskazuje to na wolniejsze tempo pogarszania się funkcji poznawczych - ogłosiła EMA.

Konieczne są regularne kontrole

W swoim oświadczeniu EMA podkreśla, że konieczne jest podjęcie środków w celu zminimalizowania ryzyka skutków ubocznych. Dlatego przed rozpoczęciem leczenia oraz przed piątą, siódmą i czternastą dawką lecanemabu pacjenci powinni poddać się badaniu rezonansem magnetycznym. Dodatkowe badania rezonansem powinny zostać wykonane w przypadku wystąpienia objawów ostrzegawczych, takich jak bóle głowy, zaburzenia widzenia i zawroty głowy.

Przeciwciało, które zostało już zatwierdzone w USA na początku 2023 r. pod nazwą handlową Leqembi,  jest przeznaczone do zwalczania fragmentu białka beta-amyloidu (Aß) z mózgu. – Amyloid ß prawdopodobnie odgrywa ważną rolę na początku kaskady neuronalnych zmian patologicznych w mózgu – tłumaczy prof. dr Jörg Schulz ze Szpitala Uniwersyteckiego w Akwizgranie, rzecznik komisji „Demencja i zaburzenia poznawcze” Niemieckiego Towarzystwa Neurologicznego (DGN).

Nie leczy, ale spowalnia 

Nowy lek nie eliminuje symptomów choroby, a jedynie spowalnia jej przebieg. Dlatego jest zalecany do stosowania we wczesnych stadiach choroby. Przeciwciało jest podawane co dwa tygodnie dożylnie pod nadzorem lekarskim.

Eksperci tacy jak prof. dr Frank Jessen z Niemieckiego Centrum ds. Chorób Neurodegeneracyjnych (DZNE) w Kolonii spodziewają się, że lek będzie dostępny w Niemczech stosunkowo szybko, jednak prawdopodobnie minie trochę czasu, zanim będzie on szeroko stosowany w wyspecjalizowanych placówkach.

Prof. Jessen zakłada jednak, że niektórzy lekarze będą stosować lek już wcześniej "ponieważ istnieje mocna presja ze strony pacjentów", a wielu deklaruje, że gotowi zapłacić są za to "od razu i z własnej kieszeni”.

W Niemczech na chorobę Alzheimera cierpi około milion osób, w Polsce ok. 350 tys. 

(DPA/du)