Генная терапия швейцарского концерна позволяет остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии. Она прошла клинические испытания в США. Курс лечения стоит 2,1 млн долларов.
Реклама
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение генной терапии под названием Zolgensma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Об этом ее разработчик, швейцарский фармакологический концерн Novartis сообщает в субботу, 25 мая. Novartis ожидает, что в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии.
Руководство концерна назвало Zolgensma "историческим продвижением" в борьбе с СМА и "вехой" в генной терапии. Ее применение, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов (в пересчете - 1,9 млн евро) в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире.
Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить прогрессирование заболевания.
Клинические испытания продемонстрировали безопасность Zolgensma
Безопасность Zolgensma проверена в ходе клинических испытаний, в которых участвовали 36 младенцев в возрасте от 2 недель до 8 месяцев, отметили представители FDA. Разработанная Novartis терапия "обеспечивает беспрецедентный уровень надежды" для семей детей с этим заболеванием, подчеркнул доктор Джерри Менделл, принимавший участие в испытаниях в одной из больниц в штате Огайо.
Швейцарская фармацевтическая компания Roche также работает над препаратом для борьбы с СМА. Ранее свое лекарство Spinraza представила американская биотехнологическая компания Biogen.
Поражение двигательных нейронов в спинном мозге
Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Заболевание встречается у одного из десяти тысяч новорожденных. В 90 процентах случаев СМА приводит к смерти в первые два года жизни или необходимости постоянно применять вентиляцию легких.
______________
Подписывайтесь на новости DW в |Twitter | Youtube| или установите приложение DW для |iOS | Android
Смотрите также:
Какие продукты продлевают жизнь, а какие - нет
Что полезно есть и пить, а что вредно? Врачи дают разные, порой противоречащие друг другу советы. Попробуем разобраться.
В среднем, каждый житель Германии выпивает около 160 литров кофе в год. Но споры об этом напитке продолжаются. То читаешь, что он опасно повышает кровяное давление или даже способствует возникновению рака, то, наоборот, специалисты утверждают, что кофе предотвращает целый ряд заболеваний. Известно точно: как показали исследования, любителям кофе очевидного вреда этот напиток не приносит.
Фото: picture-alliance/CTK
Маргарин
Еще не так давно врачи и ученые советовали брать вместо масла его заменитель - маргарин, потому что переизбыток животных жиров вреден. Теперь, наоборот, ругают маргарин: в нем слишком много химических добавок. А масло специалисты рекомендуют топленое, потому что в нем содержится меньше так называемых насыщенных жирных кислот.
Фото: picture-alliance/dpa
Красное вино
Неужели бокал красного вина в день действительно предупреждает сердечно-сосудистые заболевания и снижает риск инфаркта миокарда? Факт: многолетние исследования этого пока не опровергли. Профилактическое действие приписывается содержащемуся в красном вине такому чудодейственному веществу, как ресвератрол. Но не следует забывать: речь идет лишь об одном бокале в день, не больше!
Фото: Beboy/Fotolia
Холестерин
Без холестерина нам не обойтись, потому что он содержится в клеточных мембранах. Есть так называемый "полезный" и "вредный" холестерин. Раньше считалось, что "вредного" в крови должно быть как можно меньше, а "полезного" - сколько угодно. Теперь известно, что и уровень "полезного" нужно ограничивать. Врачи призывают к здоровому равновесию. Одно яйцо в день можете есть спокойно. Но вместо мяса.
Фото: picture-alliance/dpa
Овощи из морозилки
Бум на овощи из морозильной камеры как будто прошел. Большинство предпочитает свежие, купленные в магазине, на рынке, с лотка. Но врачи-диетологи обращают внимание, что овощи, фрукты и ягоды, прошедшие шоковую заморозку сразу после сбора урожая, сохраняют больше полезных веществ и витаминов, чем так называемые "свежие", но уже полежавшие на прилавке.
Фото: PhotoSG - Fotolia
Глутамат
Глутамат натрия известен как универсальная пищевая добавка Е621 - так называемый "усилитель вкуса". В Германии и многих других странах Европы его запрещено добавлять в детское питание. Значит ли это, что он вреден? Искусственный глутамат, да еще в больших количествах, как, например, в чипсах, - безусловно. И даже, возможно, природный (скажем, в соевом соусе или сыре рокфор).
Фото: etiennevoss - Fotolia
Корица
Коричник цейлонский - отличный антиоксидант, пряность, придающая неповторимый вкус выпечке. Однако в коре более дешевого варианта - корицы китайской (лат. Cinnamomum aromaticum) - был обнаружен кумарин, переизбыток которого может разрушительно влиять на почки и печень. Рекомендуемая суточная норма - не более 0,1 мг на один килограмм веса тела. То есть примерно один большой пряник.
Фото: Colourbox
Вода
Не прекращаются споры и о том, сколько надо пить воды в день. Обычно наш организм сам знает, сколько жидкости ему требуется: мы пьем, чтобы утолить жажду, остальное получаем с приемом пищи. Но врачи настаивают на суточной норме не менее 2,5-3 литров в день. Причем пить якобы нужно, не дожидаясь, пока одолеет жажда, особенно в жаркие дни.
Фото: Fotolia/photo 5000
Молоко
Молоко полезно только детям, у многих взрослых от него возникают проблемы – из-за непереносимости лактозы. К такому выводу приходят немецкие врачи. А шведские ученые установили, что любители молока и живут меньше, и болеют чаще. Об этом говорят результаты многолетнего исследования, в котором приняло участие более 100 тысяч человек.
Пшеница и другие злаки
Хлеб - еще один базовый продукт, в пользе которого теперь сомневаются ученые. Бесспорно то, что хлебо-булочные изделия, содержащие глютен (клейковину) у многих людей - особенно детей - вызывают непереносимость. Кроме того, проблемой нередко являются также дрожжи, орехи или семена, которые используют при изготовлении хлеба.
Фото: Fotolia/st-fotograf
Витамины
Времена, когда витаминные таблетки и порошки глотали чуть ли не горстями, прошли. Сегодня "искусственные" витамины употребляют гораздо осторожнее. Врачи обращают особое внимание на побочные действия "искусственных" витаминных добавок и предупреждают о серьезных последствиях бесконтрольного самолечения. Опасаетесь авитаминоза? Ешьте больше овощей и фруктов, чаще бывайте на солнце!